11.12.2014

Гематологи из Университета Гете во Франкфурте (Goethe University Frankfurt, Германия) совместно с российской фармакологической компанией «Фьюжн Фарма» разработали новый препарат, который эффективно борется с самыми агрессивными формами лейкемии, ассоциированными с носительством Филадельфийской хромосомы.

За последние годы шансы на излечение пациентов с лейкемией, являющихся носителями Филадельфийской хромосомы, значительно повысились. К сожалению, у большого числа пациентов развилась резистентность к доступным на фармакологическом рынке лекарственным средствам. Недавно гематологи из Университета Гете во Франкфурте, работающие совместно с российской фармакологической компанией, разработали новое химическое соединение, которое эффективно борется с наиболее агрессивными формами лейкемии, ассоциированными с носительством Филадельфийской хромосомы, в условиях in vitro и in vivo. Результаты этого исследования были опубликованы в специализированном журнале Leukemia.

Филадельфийской хромосомой, характерной для пациентов с хронической миелоидной лейкемией (ХМЛ) или острым лимфолейкозом (Ph+ ОЛЛ), называют аномальную хромосому, являющуюся результатом реципрокной транслокации, при которой происходит объединение гена тирозинкиназы ABL1 9-й хромосомы с геном BCR 22-й хромосомы. ХМЛ и Ph+ ОЛЛ – первые злокачественные заболевания крови, лечение которых стало возможно благодаря развитию таргетной молекулярной терапии. Активное химическое соединение – селективный киназный ингибитор – действует непосредственно на онкоген BCR/ABL. Однако через какое-то время после начала терапии препарат становится неэффективным для многих пациентов, что происходит либо из-за мутаций в гене BCR/ABL, либо вследствие других механизмов, которые пока не изучены. Сейчас существует только один лекарственный препарат – Понатиниб, который может использоваться у пациентов с резистентностью к любым противоопухолевым препаратам. К сожалению, этот препарат вызывает опасные побочные эффекты, поэтому его назначают с большой осторожностью.

Московская фармакологическая компания «Фьюжн Фарма», являющаяся резидентом Сколково, разработала инновационный ингибитор киназы PF-114 с целью воздействия на лейкемию, ассоциированную с носительством Филадельфийской хромосомы. У препарата та же мишень, что у Понатиниба, однако он вызывает гораздо меньшее число побочных эффектов. В новом номере журнала Leukemia исследовательская команда под руководством профессора Афсара Миана (Afsar Mian) продемонстрировала, что эффективность PF-114 сопоставима с эффективностью Понатиниба при лечении пациентов с лейкемией, ассоциированной с носительством Филадельфийской хромосомы.

По словам ученых, полученные результаты служат основанием для использования препарата PF-114 при лечении пациентов с резистентной формой лейкемии, ассоциированной с носительством Филадельфийской хромосомы. Теперь необходимо подтвердить эффективность и низкую частоту побочных эффектов нового препарата на пациентах во время I фазы клинических испытаний.

«Препарат PF-114 не достиг бы этого уровня разработки, если бы не наши коллеги во Франкфурте. На основании полученных данных уже в первой половине 2015 г. мы сможем начать I фазу международных клинических испытаний нового лекарства», – говорит Гермес Чилов, генеральный директор компании «Фьюжн Фарма», профинансировавшей этот проект.

По материалам Goethe-Universität Frankfurt am Main

 ссылка: http://cbio.ru/page/55/id/5613/