В США ОДОБРЕН ПЕРВЫЙ ПРЕПАРАТ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ Х-СЦЕПЛЕННОЙ ГИПОФОСФАТЕМИИ

FDA одобрило препарат Крисвита / Crysvita (буросумаб / burosumab) компании Ultragenyx Pharmaceutical для лечения взрослых и детей старше одного года с Х-сцепленной гипофосфатемией. Это редкое наследственное заболевание, характеризующееся низким уровнем фосфора в крови. Это приводит к нарушению роста и развития костей у детей и подростков и проблемам с минерализацией кости на протяжении всей жизни пациента.

Буросумаб стал первым одобренным лекарственным средством  для лечения данного заболевания. Безопасность и эффективность препарата оценивались в четырех клинических исследованиях. Согласно полученным данным, у 94% взрослых пациентов, получавших буросумаб, был достигнут нормальный уровень сывороточного фосфора, тогда как в группе плацебо этот показатель был равен 8%. Среди детей у 94-100% пациентов, получавших   буросумаб каждые две недели, уровень фосфора был в норме.

Наиболее распространенными побочными эффектами у взрослых пациентов, получавших Крисвита, были боль в спине, головная боль, синдром беспокойных ног, снижение уровня  витамина D, головокружение и запор. Наиболее частыми побочными реакциями у детей были головная боль, реакция на месте инъекции, рвота, снижение витамина D и лихорадка.

Х-сцепленная гипофосфатемия серьезное заболевание, затрагивающее около 3 тысяч детей и 12 тысяч взрослых в США. Большинство детей с данным диагнозом имеют невысокий рост, искривленные ноги, страдают от болей в костях и тяжелой зубной боли, имеют нарушение подвижности, потерю слуха.

Ссылка: http://www.clinvest.ru/news/item/v-ssha-odobren-pervyj-preparat-dlya-lecheniya-kh-stseplennoj-gipofosfatemii

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0.0073 s Query count: 17 Total time:0.1291 s Source: database