В США зарегистрирован препарат pegvaliase для лечения фенилкетонурии

Компания BioMarin получила разрешение на производство и продажу препарата для лечения редкого генетического заболевания – фенилкетонурии. Заместительная ферментная терапия предназначена для снижения концентрации фенилаланина в крови взрослых пациентов, которым не помогает текущая терапия, говорится на сайтеамериканского регулятора.

Маркетинговое удостоверение было выдано на препарат пегвалиаза (pegvaliase) – пегилированную рекомбинантную фенилаланин-аммиак-лиазу. Клинические исследования среди пациентов с концентрацией фенилаланина более 600 мкмоль/л подтвержили эффективность и безопасность нового препарата. Наиболее распространенными побочными явлениями были реакции в месте введения, боль в суставах, реакции гиперчувствительности, головные боли.

Фенилкетонурия является наследственным заболеванием, связанным с нарушением метаболизма аминокислот, главным образом фенилаланина. Сопровождается накоплением фенилаланина и его токсических продуктов, что приводит к тяжелому поражению ЦНС, проявляющемуся, в частности, в виде нарушения умственного развития

Ссылка: https://gmpnews.ru/2018/05/v-ssha-zaregistrirovan-preparat-pegvaliase-dlya-lecheniya-fenilketonurii/

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0,0015 s Query count: 6 Total time:0,0849 s Source: cache