FDA одобрило препарат Элзонрис / Elzonris (таграксофусп / tagraxofusp-erzs) компании Stemline Therapeutics, предназначенный для лечения опухолей из бластных плазмоцитоидных дендритных клеток (BPDCN) у взрослых и детей в возрасте от двух лет и старше. Это первое лекарственное средство, одобренное FDA для терапии данного заболевания. До этого момента стандартом лечения была интенсивная химиотерапия с последующей трансплантацией костного мозга.
BPDCN - это агрессивное и редкое заболевание костного мозга и крови, которое может поражать другие органы, кожу и лимфатические узлы. Эффективность Элзонриса была изучена в клиническом исследовании с участием двух групп пациентов. В первую когорту было включено 13 пациентов с BPDCN, ранее не получавших терапию. Согласно полученным результатам, у семи пациентов (54%) была достигнута полная ремиссия или полная ремиссия с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание. Во вторую группу вошло 15 пациентов с рецидивирующими или рефрактерными опухолями из бластных плазмоцитоидных дендритных клеток. Из них у одного пациента была достигнута полная ремиссия и у одного полная ремиссия с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание.
Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с терапией, были синдром капиллярной утечки, тошнота, усталость, периферические отеки, лихорадка, озноб и увеличение массы тела.
