Еврокомиссия одобрила расширение показаний к применению препарата Оркамби / Orkambi (лумакафтор+ ивакафтор / lumacaftor + ivacaftor) американской биотехнологической компании Vertex Pharmaceuticals, разрешив его использование у детей в возрасте от 2 до 5 лет, страдающих муковисцидозом, у которых обнаруживается две копии мутаций F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR gene).
Изначально лекарственное средство было одобрено в Европе в 2015 г. для пациентов с муковисцидозом в возрасте от 12 лет, а позже разрешено для использования у детей в возрасте 6-11 лет.
Основой для расширения показаний к применению препарата Оркамби стали результаты открытого клинического исследования безопасности III фазы с участием 60 детей. Лекарственное средство продемонстрировало в целом хорошую переносимость при терапии на протяжении 24 недель. Профиль безопасности был аналогичным, как и в исследовании с участием пациентов в возрасте от 6 лет.
