FDA одобрило использование препарата Калидеко / Kalydeco (ивакафтор / ivacaftor) фармкомпании Vertex Pharmaceuticals у детей с муковисцидозом в возрасте от шести до 12 месяцев, если у них обнаруживается минимум одна мутация гена трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR), который реагирует на ивакафтор на основании клинических данных и/или данных анализа in vitro. Препарат уже одобрен в США, Канаде и ЕС для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте от 12 месяцев и старше.
Основой для одобрения данного показания к применению лекарственного средства стали результаты, полученные в клиническом исследовании, в ходе которого велось наблюдение на протяжении 24 недель за 11 детьми с муковисцидозом в возрасте от шести до 12 месяцев с одной из 10 мутаций в гене CFTR (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D или R117H).
Показатели безопасности были сходными с теми, что наблюдались в предыдущих исследованиях III фазы у детей старшего возраста и взрослых пациентов.
