FDA одобрило givosiran для лечения острой печеночной порфирии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на маркетинг препарата Givlaari (givosiran) для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, обусловленного поражением центральной нервной системы, реже — периферической нервной системы, периодическими болями в области живота, повышением артериального давления и выделением мочи розового цвета в связи с большим количеством в ней предшественника порфиринов.

Одобрение Givlaari было основано на результатах клинического испытания с участием 94 пациентов с острой печеночной порфирией. Эффективность Givlaari измерялась частотой приступов порфирии, которые требовали госпитализации, срочных визитов к врачу или внутривенного вливания гемина в домашних условиях. Пациенты, получавшие Givlaari, испытали на 70% меньше приступов порфирии по сравнению с пациентами, получавшим плацебо.

К побочным эффектам принятия Givlaari относятся тошнота и реакция в месте инъекции. Медицинским работникам рекомендуется следить за пациентами на предмет анафилактической (аллергической) реакции и функциональности почек (почек). Пациентам следует проверять функцию печени до и периодически во время лечения.

FDA предоставило препарату статус «прорывной терапии» и рассмотрело заявку в приоритетном порядке. Разрешение на Givlaari было выдано компании Alnylam Pharmaceuticals.

Ссылка: https://gmpnews.ru/2019/11/fda-odobrilo-givosiran-dlya-lecheniya-ostroj-pechenochnoj-porfirii/

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0.0011 s Query count: 6 Total time:0.0835 s Source: cache