FDA одобрило применение препарата «Эврисди» для лечения младенцев со СМА

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата Evrysdi («Эврисди», МНН – рисдиплам) компании Roche для лечения детей в возрасте до двух месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА), сообщает Pharmaceutical Technology.

Средство предназначено для терапии заболевания, вызванного мутациями в хромосоме 5q, которые приводят к дефициту белка SMN. FDA одобрило включение пациентов новой возрастной группы на основании промежуточных данных об эффективности и безопасности, полученных в ходе открытого одногруппового многоцентрового клинического исследования Rainbowfish у новорожденных.

В исследовании анализировались эффективность, безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика рисдиплама у детей от рождения до шестинедельного возраста с генетически диагностированной СМА, у которых не было никаких симптомов.

Данные испытаний показали, что большинство младенцев с предсимптомным течением заболевания, получавших препарат, в результате научились сидеть и стоять, половина из них начала ходить после 12 месяцев лечения.

Среди младенцев с двумя или тремя копиями гена SMN2 все в результате могли сидеть после одного года лечения Evrysdi. Кроме того, 67% и 50% испытуемых могли стоять и ходить соответственно. Все дети были живы в течение одного года и не нуждались в постоянной вентиляции легких.

Evrysdi в настоящее время одобрен в США для лечения детей и взрослых со СМА.

Ссылка: https://gxpnews.net/2022/06/fda-odobrilo-primenenie-preparata-evrisdi-dlya-lecheniya-mladenczev-so-sma/?utm_source=sendpulse&utm_medium=email&utm_campaign=10622

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0.0010 s Query count: 6 Total time:0.0869 s Source: cache