Препарат РТС124 разрабатывает компания РТС Therapeutics из Южного Плейнфилда, Нью Джерси.
Муковисцидоз - заболевание, вызванное мутацией гена регулятора мембранной проводимости (CFTR - трансмембранный регулятор муковисцидоза). РТС124 улучшает функцию клеточных мембран, сообщает Eitan Kerem и его коллеги из Hadassah Hebrew University Hospital (Иерусалим) в журнале Lancet. Они провели 2 фазу клинических испытаний с участием 23 больных муковисцидозом и обнаружили именение функции клеточных мембран и значительное улучшение функции легких. Эти положительные результаты дают основание к проведению дальнейших широкомасштабных испытаний.
РТС124 - один из ряда экспериментальных препаратов, предназначенных для коррекци CFTR дефекта.
Vertex Pharmaceuticals также проводит 2 фазу клинических испытаний препарата VX-770.
По данным Американской организации муковисцидоза, этим заболеванием страдают 70 000 детей и взрослых по всему миру.
Источник: HealthDay, август 2008
Подготовлено МЛ