Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило Nplate (romiplostim*), первый продукт, который непосредственно стимулирует костный мозг для производства необходимого количества тромбоцитов у пациентов с хронической иммунопатологической тромбоцитопенической пурпурой (ИТП).

Хроническая иммунопатологическая тромбоцитопеническая пурпура (болезнь Верльгофа) - хроническое волнообразно протекающее заболевание, представляющее собой первичный геморрагический диатез, обусловленный количественной и качественной недостаточностью тромбоцитарного звена гемостаза. Характеризуется элиминативной тромбоцитопенией, наличием гигантских тромбоцитов в кровотоке, мегакариоцитозом в костном мозге и обязательным присутствием антитромбоцитарных аутоантител. ИТП в настоящее время употребляется в случаях, когда аутоаллергическая природа заболевания не доказана.

Заболевание наиболее часто (в 40 % случаев) является причиной геморрагического синдрома в гематологической практике. Распространенность колеблется от 1 до 13 на 100 000 человек. Большинство больных женщины молодого и среднего возраста. У пациентов с хроническим ИТП иммунная система, как полагают, разрушает пластинки, и костный мозг пациента часто неспособен компенсировать эту потерю.

"Этот препарат крайне важен, так как предлагает новый подход к лечению пациентов с ИТП", - сказала Джанет Вудкок, M.D., директор Центра Оценки Лекарств и Исследований FDA.

Приблизительно 140 000 человек с хроническим ИТП склонны к опасному для жизни кровотечению. В настоящее время ИТП лечат кортикостероидами, иммуноглобулинами. Есть и хирургическое лечение (спленэктомия), которая может помочь некоторым пациентам. Nplate одобрен только для пациентов с хроническим ИТП, которые достаточно долго не отвечают на имеющееся лечение.

FDA базировалось на данные 2 рандомизированных клинических исследований у 125 пациентов, которые получили, по крайней мере, одну предшествующую терапию ИТП. В течение шести месяцев лечения, пациенты, которые получили Nplate, имели значительно более высокое количество тромбоцитов и поддерживали этот показатель по сравнению с теми, кто не получал препарат. Ответ на Nplate был выше у тех пациентов, у которых не было спленэктомии.

Проблемы безопасности Nplate включают фиброз в костном мозге и риск того, что, как только терапия Nplate будет прекращена, количество тромбоцитов резко снизиться.

Дополнительные риски включают: тромбоз у пациентов при миелодисплазии; риск развития онкогематологических заболеваний (острый лейкоз). В исследовании у 44 пациентов, которые имели миелодисплазию и получили Nplate, 4 пациента заболевали лейкемией.

Nplate изготовлен Amgen, Inc. of Thousand Oaks, Калифорния.

Ссылка: FDA, август 2008

Подготовил АСК

* в РФ не зарегистрирован