FDA намерено пересмотреть подход к утверждению новых видов генной терапии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) прогнозирует, что к 2020 г. будет получать около 200 заявок в год на начало клинических испытаний той или иной новой генной терапии. К 2025 г. на рынок будут ежегодно выходить от 10 до 20 новых методов генной терапии, предполагают специалисты управления.

В настоящее время регулятор рассматривает некоторые изменения, которые позволят сделать разработку новой генной терапии проще, а вывод готового лечения на рынок быстрее.

В частности, FDA рассматривает возможность обеспечения ускоренного одобрения для генной терапии, которая лечит болезни, вызванные одним дефектным геном. Примером служит терапия Zolgensma, которую в прошлом году приобрела компания Novartis AG (NVS, NYSE). Лечение Zolgensma предполагает «заражение» нервных клеток функционирующей копией гена, производящей те или иные биохимические элементы, которые не производятся из-за врожденного дефектного гена. Novartis, вероятно, будет использовать эту платформу для терапии некоторых типов генных расстройств и сможет рассчитывать на ускоренное одобрение со стороны FDA, если изменения вступят в силу.

Еще один потенциальный бенефициар решения FDA — компания Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT, NASDAQ), которая тестирует экспериментальное лечение мышечной дистрофии Дюшенна. Это расстройство вызвано отсутствием определенного белка, который играет роль в поддержании мышечной массы. Кандидат AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin может получить разрешение на испытания от FDA, так как исследователи обнаружили, что микродистрофин в 4/5 мышечных волокон помогает всему дистрофин-связанному комплексу протеина правильно функционировать.

Также FDA рассматривает возможность пойти навстречу разработчикам CAR-T терапии онкологических заболеваний. Регулятор планирует ввести способы, которые помогут ускорить разработку CAR-T терапии без необходимости проведения некоторых этапов клинических испытаний. В данном случае одним из основных бенефициаров станет Gilead Sciences Inc. (GLID, NASDAQ), в портфеле которой есть перспективные разработки в этом направлении.

Пока FDA официально не сообщило об изменениях в порядке утверждения испытаний и терапий. Однако быстрый прогресс в сфере разработки генной терапии, вероятно, заставит регулятора предпринять важные шаги, которые позволят усовершенствовать медицину.

Ссылка: https://gmpnews.ru/2019/01/fda-namereno-peresmotret-podxod-k-utverzhdeniyu-novyx-vidov-gennoj-terapii/

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0.0015 s Query count: 6 Total time:0.0818 s Source: cache