КОЛЛЕГИ,

в журнале Клиническая фармакология и терапия опубликована статья - Реальная практика проведения фармакоэкономических исследований лекарственных средств, применяемых при орфанных заболеваниях в Российской Федерации.

Высокие утилитарные затраты, связанные с лекарственным обеспечением пациентов с орфанными заболеваниями, требуют проведения исследований по изучению экономической целесообразности предлагаемых лекарств.

Авторы оценили реальную практику проведения фармакоэкономических исследований лекарственных препаратов, применяемых для лечения орфанных заболеваниях, в Российской Федерации (РФ) в период 2015-2021 гг.При поиске в открытых базах данных были найдены 14 фармакоэкономических исследований, которые были включены в анализ.

Обсуждаются методологические сложности фармакоэкономических исследований орфанных лекарственных препаратов: несовершенство применяемых методов сравнения эффективности альтернативных стратегий; несовершенство методики оценки затрат при применении альтернативных стратегий; выбор горизонта моделирования; отсутствие доступной информации о размере целевой популяции пациентов; узкий спектр переменных в рамках анализа чувствительности; сравнение расчетных значений дополнительной эффективности и полезности с порогом готовности общества платить. Эти методологические ограничения не позволяют корректно оценить клинико-экономические показатели и социально-экономическое влияние орфанных заболеваний на систему здравоохранения РФ и общества в целом.

Ключевые слова. Орфанные заболевания, клинико-экономические исследования, программа высокозатратных нозологий.

The real-life practice of pharmacoeconomical studies of orphan medicines in the Russian Federation

High costs associated with the management of orphan diseases determine the need in health-economic studies of the orphan medicines. Authors conducted systematic literature review and assessed the quality of health-economic studies of orphan drugs in Russia in 2015-2021 years. In total, 14 health economic studies were evaluated. 

The following methodological issues of health-economic studies were identified: the bias in effectiveness comparison, the biases in the methodology of cost calculation, the choice of modeling horizon, the bias in patient population size calculation, restricted sensitivity analysis, the comparison of incremental cost-effectiveness ratio with cost-effectiveness threshold.

Authors conclude that there are a series of methodological biases in the health economic studies, which prevent correct assessment of the burden of orphan diseases in Russia and it’s influence on the healthcare system.

Keywords. Orphan diseases, clinical and economic research, high-cost nosology program.

Для цитирования: Колбин А.С., Гомон Ю.М., Касимова А.Р., Курылев А.А. Реальная практика проведения фармакоэкономических исследований лекарственных средств, применяемых при орфанных заболеваниях в Российской Федерации. Клин.фармакол тер 2021; 30(4):74-80.