КОЛЛЕГИ,

в журнале Nature опубликована статья - Возвращение генной терапии.

После многих лет разочарований в области генной терапии, сейчас наблюдают ее возрождение: было одобрено несколько лекарств против тяжелых генетических заболеваний.

Однако, нежелательные реакции угрожают свести на нет генную терапию.

Во-первых, иммунное вмешательство.
Исследователи давно опасаются, что иммунный ответ может сделать генную терапию менее эффективной. Авторы подробно рассматривают векторы AAV и приводят данные, что по мере того, как они повышали дозировку AAV у людей,  наблюдались повышение частоты и тяжести нежелательных явлений. 

Во-вторых, воспалительная реакция. 
Основная проблема заключалась в том, что антитела против AAV будут препятствовать работе генной терапии или исключат возможность введения нескольких доз. Обсуждаются причины и методы преодоления данного явления.

В-третьих, подавленный иммунитет. 
Генная терапия часто проводится с иммунодепрессантами, такими как стероиды. Есть опасения, что такое лечение иногда неэффективно и может сделать реципиентов уязвимыми для инфекции. Предлагаются различные терапевтические подходы, например введение анакинры или наночастиц.

ссылка: https://www.nature.com/articles/d41586-022-01518-0