Pfizer объявила об успешных испытаниях генной терапии гемофилии В

Американский производитель лекарств Pfizer объявил, что его экспериментальная генная терапия для лечения гемофилии B, редкого наследственного заболевания крови, достигла основной конечной точки в испытании третьей стадии.

«Компания Pfizer сообщила о положительных результатах исследования третьей фазы BENEGENE-2 (NCT03861273) по оценке fidanacogene elaparvovec, экспериментального препарата генной терапии для лечения взрослых с гемофилией B средней и тяжелой степени», – говорится в сообщении.

Данные исследования показали, что однократная доза терапии превосходила текущий стандарт лечения, помогая снизить частоту кровотечений у пациентов с умеренно тяжелыми и тяжелыми формами заболевания.

У людей, страдающих от этого заболевания, не вырабатывается белок свертывания крови, называемый фактором IX. Терапия Pfizer, fidanacogene elaparvovec, предназначена для того, чтобы помочь пациентам самостоятельно вырабатывать фактор IX после однократного лечения, в отличие от современных методов лечения, которые сосредоточены на регулярных вливаниях белка извне.

В 2014 году производитель лекарств приобрел права на этот препарат у подразделения Roche – Spark Therapeutics – за $20 млн в виде авансового платежа.

Pfizer также тестирует другие экспериментальные генные терапии в качестве потенциальных средств лечения гемофилии А, связанной с нарушением свертываемости крови, а также мышечной дистрофии Дюшенна.

Ссылка: https://gxpnews.net/2022/12/pfizer-obyavila-ob-uspeshnyh-ispytaniyah-gennoj-terapii-gemofilii-v/?utm_source=sendpulse&utm_medium=email&utm_campaign=291222&amp=1

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0.0092 s Query count: 17 Total time:0.1657 s Source: database