КОЛЛЕГИ,

в журнале British Medical Journal опубликована статья - Перекрестный анализ утвержденных FDA лекарственных средств одобренных для лечения ультраредких, редких и распространенных заболеваний.

В США используют следующую классификацию:
ультраредкие показания (<6600 пациентов);
редкие показания (6600-200 000);
распространенные показания (>200 000).

Авторы проанализировали одобренные FDA лекарственных средств для лечения ультраредких, редких и распространенных заболеваний в онкологии по следующим показателям:

- клинические испытания;

- исходы;

- неудовлетворенные потребности;

-цены.

Лекарственных средств для лечения заболеваний с ультраредкими показаниям по сравнению с распространенными показаниями чаще были:

лекарственными препаратами первого класса;

использовали в виде монотерапии;

применяли в онкогематологии;

показание подтверждено меньшим количеством пациентов в исследовании.


Лекарственных средств для лечения заболеваний с редкими показаниям по сравнению распространенными показаниями чаще были:

направлены на биомаркеры;

лекарственными препаратами первой линии в онкологии;

низкомолекулярными лекарственными препаратами;

имели более быстрое получение первого одобрения FDA.


Лекарственных средств для лечения заболеваний в онкологии с  ультраредкими и редкими показаниями имели большее преимущество в выживаемости без прогрессирования, но не в общей выживаемости.


Месячные цены были выше для ультраредких показаний, чем для редких или распространенных показаний.

С 2005 по 2023 гг. цены в США выросли в среднем на 94% для лекарственных препаратов по редким (орфанным) показаниям и на 50% для лекарственных препаратов по обычным показаниям в онкологии. 

Ссылка: https://www.bmj.com/content/381/bmj-2022-073242