Американская биотехнологическая компания Taysha Gene Therapies объявила, что FDA присвоило статус Fast Track Designation для TSHA-102, самодополняющей интратекально доставляемой терапии с переносом гена AAV9, проходящей клиническую оценку в терапии синдрома Ретта. Особый статус от FDA был получен после обнадеживающих первоначальных данных о первом взрослом пациенте в Канаде, получившем дозу TSHA-102.

«Исходные данные о первом взрослом пациенте в Канаде с тяжелым заболеванием, получившем дозу TSHA-102, обнадеживают, и мы ожидаем ввести дозу второму пациенту в нашем продолжающемся клиническом исследовании (КИ) REVEAL фазы 1/2 для взрослых в текущем квартале. Мы с нетерпением ждем возможности расширить клиническую оценку до более ранних стадий прогрессирования заболевания после недавнего разрешения FDA на начало клинической разработки TSHA-102 у педиатрических пациентов в США», – сказал в интервью Сукумар Нагендран (Sukumar Nagendran), доктор медицины, президент и руководитель отдела исследований и разработок Taysha.

В октябре 2022 года стало известно, что Astellas инвестирует $50 млн в Taysha Gene Therapies. Взамен Astellas получила 15% акций Taysha, а также опционы на лицензионные права, связанные с двумя препаратами компании, один из которых TSHA-102, другой TSHA-120 против гигантской аксональной невропатии. Astellas также получила место наблюдателя в совете директоров Taysha.

Ссылка: https://gxpnews.net/2023/08/fda-prisvoilo-status-fast-track-designation-lp-protiv-sindroma-retta/