Коллеги,

управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) завершило разработку руководства по использованию данных реальной клинической практики (RWD) и доказательства, полученные на основе анализа данных реальной клинической практики (RWE).

Руководство, опубликованное 30 августа 2023 года, сосредоточено в первую очередь на дизайне неинтервенционных клинических исследований, таких как наблюдательные когортные исследования и исследования «случай-контроль».

FDA рассматривает как потенциальное использование RWD и в интервенционных исследованиях, проводимых в рамках исследуемого нового лекарства.

Например, RWD можно использовать для выявления потенциальных участников рандомизированного контролируемого исследования, для выбора конечных точек исследования или в качестве группы сравнения в исследовании, контролируемом извне.

По данным FDA, руководство применимо к любому типу RWD, от реестров до медицинских заявлений, и включает данные о продуктах, используемых в клинической практике в соответствии с разрешением на экстренное использование.

Агентство впервые рассмотрело эти вопросы в проекте руководства, выпущенном в декабре 2021 года.

Окончательное руководство призывает спонсоров консультироваться с агентством на ранних этапах процесса разработки препарата, если они планируют использовать неинтервенционное исследование для поддержки маркетингового применения.

FDA рекомендует спонсорам предоставить черновые версии предлагаемого ими протокола и плана статистического анализа (SAP) для рассмотрения и комментариев перед проведением анализа исследования. Кроме того, изменения, внесенные в протокол, должны иметь отметку о дате, а спонсоры должны предоставить обоснование каждого изменения.

В рамках протокола исследования (или в приложении) спонсоры должны описать источники данных, которые оценивались при разработке исследования, и предоставить обоснование выбора или исключения источников данных в соответствии с руководством.

Агентство также предлагает спонсорам публиковать протоколы своих исследований на общедоступном веб-сайте, например ClinicalTrials.gov, чтобы обеспечить прозрачность.

Часть ранних переговоров с агентством должна включать вопрос о том, как FDA получит доступ к любым RWD, используемым при разработке лекарств. Спонсоры должны быть готовы предоставить данные о пациентах по RWD, которые являются частью клинического исследования и будут включены в маркетинговую заявку.

Если RWD принадлежит другой организации, должны быть заключены соглашения, разрешающие FDA доступ к данным. Если третьи стороны не могут предоставить данные в FDA по традиционным каналам, третья сторона может открыть либо пред-исследовательскую заявку на новый препарат (pre-IND), либо мастер-файл препарата типа V, чтобы предоставить данные на уровне пациента, согласно руководству. .

Согласно руководству, мониторинг исследования должен начинаться во время извлечения данных из источников RWD, уделяя особое внимание защите людей и поддержанию целостности данных.

Минимальные требования для мониторинга неинтервенционного исследования включают:

• RWD является точным и соответствует исходным записям;
• SAP, протокол и процедуры исследования соблюдаются;
• отклонения от заранее определенных планов и протоколов выявляются и документируются, а при необходимости устраняются.

В руководстве также указано, что спонсор должен сообщать о любых нежелательных явлениях, выявленных в ходе неинтервенционного исследования, в рамках требований постмаркетинговой отчетности.

ссылка: https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2023/8/fda-finalizes-guidance-on-real-world-evidence-in-d...