КОЛЛЕГИ,

в журнале Pharmacoepidemiol Drug Saf. опубликована статья - Когда реальные данные могут стать реальными доказательствами?

Статья опубликована в то время, когда FDA наблюдает за увеличением использования RWE в нормативных документах, но оно часто используется непоследовательно, и заинтересованные стороны используют разные объяснения RWD и RWE.

Авторы объясняют, что, несмотря на несколько инициатив FDA по продвижению RWE после принятия Закона о лекарствах 21 века в 2016 году, методологии клинических исследований «фундаментально не изменились».

Рандомизированные контролируемые исследования (РКИ) по-прежнему остаются «золотым стандартом» для получения доказательств эффективности и безопасности новых лекарств и биологических продуктов.

Однако другие хорошо спланированные исследования, такие как нерандомизированные исследования, также должны рассматриваться, когда РКИ не осуществимы или считаются этичными, а также для изучения более разнообразных групп населения, как отмечают авторы:

«Мы столкнулись с заблуждением, что только неинтервенционные (наблюдательные) исследования используют RWD для создания RWE — другими словами, считается, что существует дихотомия между РКИ и RWE. 

На самом деле спектр дизайна исследования включает в себя различные комбинации источников данных и архитектур проектирования».

В статье подробно описаны типы исследований и случаи, когда их следует/не следует рассматривать как генерирующие RWE. Например, рандомизированное исследование на месте оказания медицинской помощи может генерировать RWE, если основной результат измеряется с помощью RWD. Аналогично, в исследованиях с внешним контролем, когда плечо компаратора поступает от источника RWD, это будет считаться создающим RWE.

Существует также несколько конкретных сценариев, когда RWE не генерируется, несмотря на использование RWD. 

Например, когда RWD используется в РКИ для определения критериев включения, потенциальных участников или мест проведения испытаний. 

Чтобы проиллюстрировать свою точку зрения, авторы приводят два нормативных примера, когда RWD использовался для создания RWE. 

Одобрение Прографа ® (такролимуса) в сочетании с другими иммунодепрессантами для предотвращения отторжения органов у взрослых и детей, получающих трансплантацию легких, в 2021 году. Как сообщалось ранее , регуляторное решение было основано на анализе RWE из неинтервенционного обсервационного исследования с использованием RWD из реестра в США. 

Одобрение препарата Ибранс ® (палбоциклиб) для пациентов мужского пола с метастатическим раком молочной железы в 2019 году. Одобрение основывалось на доказательствах эффективности препарата, полученных в ходе РКИ у женщин, и безопасности у мужчин, основанных на данных электронных медицинских карт и медицинских заявлений для мужчин с метастатическим раком молочной железы.

Авторы также описывают текущие усилия FDA, такие как опубликованное руководство и Программа продвижения реальных данных , чтобы обеспечить разъяснение и использование согласованной терминологии всеми заинтересованными сторонами. 

«Хотя различие между исследованиями, которые создают RWE, и теми, которые этого не делают, иногда может показаться сбивающим с толку некоторым представителям сообщества заинтересованных сторон, тщательное рассмотрение данных и элементов дизайна может помочь спонсорам и регулирующим органам лучше описать и охарактеризовать RWE».

ссылка: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/pds.5715