FDA выдало полное одобрение генной терапии против дистрофии Дюшенна Elevidys

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало полное одобрение генотерапевтическому препарату Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), который предназначен для лечения орфанного заболевания – мышечной дистрофии Дюшенна. Назначать его можно пациентам с четырех лет. Препарат применяется в амбулаторном режиме.

Параллельно регулятор выдал Elevidys ускоренную регистрацию среди пациентов с дистрофией Дюшенна, которые утратили способность самостоятельно ходить и передвигаться без посторонней помощи. Компания Sarepta Therapeutics, разработавшая генную терапию совместно с Roche, ожидает, что выручка от продаж составит $3 млрд в 2025 году и вырастет до $5 млрд в 2027 году. Лечение обходится пациентам в $3,2 млн.

Напомним: Sarepta и Roche заключили соглашение о разработке Elevidys в 2019 году. Швейцарский фармгигант выплатил партнеру $1 млрд за права на разработку. Кроме того, согласно соглашению, Sarepta ответственна за регистрацию и коммерциализацию Elevidys в США, Roche – в других странах.

В 2023 году Sarepta получила ускоренное одобрение на Elevidys в США, но только для лечения амбулаторных пациентов в возрасте четырех-пяти лет. Тогда сообщалось, что основной критерий эффективности (статистически значимое изменение общего балла по шкале Северной звезды (NSAA), которую используют для оценки двигательных функций у пациентов с МДД) в ходе испытаний достигнут не был, однако терапия продемонстрировала хороший результат по вторичным показателям, таким как скорость и время ходьбы испытуемых на отрезке в 10 метров без поддержки и подъема с пола.

Примечательно, что FDA заявляло, что «проведенные на сегодняшний день клинические исследования не дают однозначных доказательств» того, что лечение «вероятно, полезно» для пациентов с миодистрофией Дюшенна. Дважды за шестилетний период работы над проектом процесс приостанавливался – в 2018 и 2021 годах – из-за проблем с безопасностью.

К слову, препарат доступен и российским пациентам: его закупает госфонд «Круг добра». Решение о включении Elevidys в перечень лекарств, которые организация может закупать для лечения своих подопечных, принято попечительским и экспертными советами «Круга добра».

Ссылка: https://gxpnews.net/2024/06/fda-vydalo-polnoe-odobrenie-gennoj-terapii-protiv-distrofii-dyushenna-elevidys/

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0.0014 s Query count: 6 Total time:0.0718 s Source: cache