КОЛЛЕГИ,
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) опубликовало на своем веб-сайте новый отчет, в котором обобщены материалы, содержащие реальные данные (RWD), используемые для получения реальных доказательств (RWE) в поддержку решений регулирующих органов относительно эффективности или безопасности лекарственных препаратов или биологических продуктов.
После повторного одобрения Закона о сборах за рецептурные препараты ( PDUFA VII ) в сентябре 2022 года FDA обязалось предоставлять обобщенные и анонимные данные о заявках:
в Центр оценки и исследований биологических препаратов (CBER);
в Центр оценки и исследований лекарственных средств (CDER).
FDA составило список заявок в CBER и CDER, сделанных в 2023 году, которые включают анализы RWD для подтверждения эффективности или безопасности лекарственного или биологического продукта.
Для включения в отчет материалы должны были соответствовать как минимум одному критерию из каждой из следующих категорий:
тип нормативной заявки — например, первоначальная подача протокола, поправка к протоколу с добавлением RWD, заявка на новый препарат или окончательный отчет об исследовании для требований пострегистрационного периода;
роль исследования — например, выполнение функции адекватного и хорошо контролируемого исследования для подтверждения эффективности, предоставление подтверждающих доказательств для одобрения на основе единственного адекватного и хорошо контролируемого исследования или выполнение пострегистрационного обязательства;
вклад RWD — например, данные для оценки первичной конечной точки, данные для внешней контрольной группы или данные по безопасности, необходимые для приложений продукта.
Собранные FDA данные за 2023 год показывают:
в основном RWE были поданы с упором на оценку безопасности;
10 представлений были поданы в CDER;
4 представления были поданы в CBER.
Регулирующей целью каждого представления было выполнение требований или обязательств после выхода на рынок.
Источниками RWD были:
электронные медицинские карты (EHR);
реестры.
Все исследования были неинтервенционными (наблюдательными).
FDA отметило два одобрения NDA/BLA, основанные, по крайней мере частично, на RWE.
Одно одобрение было для нового графика дозирования лакосамида (Vimpat; UCB), поддержанного ретроспективным когортным исследованием с использованием данных EHR.
Второе одобрение было для тоцилизумаба (Actemra; Genentech) для лечения COVID-19 у госпитализированных взрослых, основанное на доказательствах из нескольких исследований, включая исследование RECOVERY.
Ссылка: https://www.evidencebaseonline.com/fda-summarizes-use-of-real-world-evidence-to-support-regulatory-decision-making-for-drugs-or-biological-products/