КОЛЛЕГИ,

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) опубликовало на своем веб-сайте новый отчет, в котором обобщены материалы, содержащие реальные данные (RWD), используемые для получения реальных доказательств (RWE) в поддержку решений регулирующих органов относительно эффективности или безопасности лекарственных препаратов или биологических продуктов.

После повторного одобрения Закона о сборах за рецептурные препараты ( PDUFA VII ) в сентябре 2022 года FDA обязалось предоставлять обобщенные и анонимные данные о заявках:

в Центр оценки и исследований биологических препаратов (CBER);
в Центр оценки и исследований лекарственных средств (CDER).

FDA составило список заявок в CBER и CDER, сделанных в 2023 году, которые включают анализы RWD для подтверждения эффективности или безопасности лекарственного или биологического продукта.

Для включения в отчет материалы должны были соответствовать как минимум одному критерию из каждой из следующих категорий:

тип нормативной заявки — например, первоначальная подача протокола, поправка к протоколу с добавлением RWD, заявка на новый препарат или окончательный отчет об исследовании для требований пострегистрационного периода;
роль исследования — например, выполнение функции адекватного и хорошо контролируемого исследования для подтверждения эффективности, предоставление подтверждающих доказательств для одобрения на основе единственного адекватного и хорошо контролируемого исследования или выполнение пострегистрационного обязательства;
вклад RWD — например, данные для оценки первичной конечной точки, данные для внешней контрольной группы или данные по безопасности, необходимые для приложений продукта.

Собранные FDA данные за 2023 год показывают:

в основном RWE были поданы с упором на оценку безопасности;
10 представлений были поданы в CDER;
4 представления были поданы в CBER.

Регулирующей целью каждого представления было выполнение требований или обязательств после выхода на рынок.

Источниками RWD были:

электронные медицинские карты (EHR);
реестры.


Все исследования были неинтервенционными (наблюдательными).

FDA отметило два одобрения NDA/BLA, основанные, по крайней мере частично, на RWE.

Одно одобрение было для нового графика дозирования лакосамида (Vimpat; UCB), поддержанного ретроспективным когортным исследованием с использованием данных EHR.

Второе одобрение было для тоцилизумаба (Actemra; Genentech) для лечения COVID-19 у госпитализированных взрослых, основанное на доказательствах из нескольких исследований, включая исследование RECOVERY.

Ссылка: https://www.evidencebaseonline.com/fda-summarizes-use-of-real-world-evidence-to-support-regulatory-decision-making-for-drugs-or-biological-products/